Los ensayos clínicos de una forma sintética de proteína básica de mielina, llamada copolímero I (Copaxone), han demostrado posibilidades para el tratamiento de personas en las etapas iniciales de esclerosis múltiple de recaída-remisión. El copolímero I, contrario a otros medicamentos sometidos a prueba para el tratamiento de la esclerosis múltiple, parece tener pocos efectos secundarios. Recientes datos de ensayos clínicos indican que el copolímero I puede reducir la tasa de recaída casi en una tercera parte. Además, los pacientes a los que se les administró el copolímero I mostraron más posibilidades de sentir una mejoría neurológica que los pacientes a los que se les administró un placebo. La Administración Federal de Alimentos y Medicamentos (FDA) ha puesto el medicamento a la disposición de las personas con esclerosis múltiple de recaídaremisión inicial a través de su programa de “Tratamiento IND” y está estudiando los datos procedentes de un estudio en gran escala para determinar si aprobar o no el medicamento para su comercialización.

Los investigadores también están examinando la posibilidad de producir una vacuna contra la esclerosis múltiple. Las células T que atacan la mielina se han separado, inactivado e inyectado de nuevo a animales con encefalomielitis alérgica experimental (EAE). Este procedimiento resulta en la destrucción de las células del sistema inmunológico que estaban atacando la proteína básica de mielina. En un par de pequeños ensayos clínicos, los científicos han sometido a prueba una vacuna similar en los seres humanos. El producto fue bien tolerado y no tuvo efectos secundarios, pero los estudios fueron demasiado pequeños para ser eficaces. Los pacientes con formas progresivas de esclerosis múltiple no parecían beneficiarse, aunque los pacientes con recaídas-remisiones demostraron alguna mejoría neurológica y tuvieron menos recaídas y un número reducido de lesiones en un estudio. Lamentablemente, los beneficios no perduraron más allá de dos años.

Un enfoque similar, conocido como terapia a base de péptidos, se basa en pruebas de que el cuerpo puede emprender una respuesta inmunológica contra las células T que destruyen la mielina, pero esta respuesta no es suficientemente fuerte para vencer la enfermedad. Para inducir esta respuesta, el investigador examina las células T que atacan la mielina para ver si contienen receptores reconocedores de la mielina en la superficie de las células. Luego, se inyecta en el cuerpo un fragmento, o péptido, de esos receptores. El sistema inmunológico percibe el péptido inyectado como un invasor exterior y lanza un ataque contra cualquier célula T destructora de mielina que lleve el péptido. La inyección de porciones de receptores de células T puede realzar la reacción del sistema inmunológico contra las células T errantes de la misma forma, en gran medida, que una inyección de refuerzo realza la inmunidad contra el tétano. O también la terapia con péptidos puede bloquear los receptores de las células errantes, impidiendo que las células ataquen la mielina.

A pesar de estos resultados iniciales prometedores, hay algunos obstáculos principales que se interponen en la formulación de terapias a base de vacunas y péptidos. Las células T de cada paciente varían tanto que quizás no sea posible producir una vacuna estándar o una terapia a base de péptidos beneficiosa para todos los pacientes de esclerosis múltiple, o aún para la mayoría de ellos. En la actualidad, cada tratamiento requiere la extracción de células de cada uno de los pacientes, purificando las células y, luego, produciéndolas en cultivo antes de inactivarlas y alterarlas químicamente. Esto hace que la producción de cantidades suficientes para la terapia requiera mucho tiempo, mucha esfuerzo y mucho dinero. Se necesitan estudios adicionales para determinar si pueden formularse inoculaciones universales para inducir la supresión de los sistemas inmunológicos excesivamente activos de los pacientes con esclerosis múltiple.

La alimentación de antígenos de proteínas es similar a la terapia a base de péptidos, pero es un medio potencialmente más simple para alcanzar el mismo fin. Cada vez que comemos, nuestro sistema digestivo descompone cada alimento o sustancia en sus bloques básicos primarios (no antigénicos), evitando así un ataque inmunológico potencialmente nocivo. Por tanto, a pesar de lo extraño que parezca, los antígenos que desencadenan una respuesta inmunológica cuando se inyectan pueden fomentar la tolerancia del sistema inmunológico cuando se toman por vía oral. Además, esta reacción está dirigida únicamente al antígeno específico que se alimenta. La inmunosupresión generalizada, que puede dejar al cuerpo vulnerable a toda una serie de infecciones, no puede ocurrir.

Los estudios han demostrado que, cuando los roedores que tienen encefalomielitis alérgica experimental (EAE) reciben antígenos de proteína de mielina, experimentan menos recaídas. Los datos de un pequeño ensayo clínico preliminar de alimentación de antígenos en los seres humanos encontraron una indicación limitada de mejoría; pero los resultados no fueron estadísticamente significativos. Se está realizando un ensayo clínico de centros múltiples para determinar si la alimentación de antígenos de proteína es eficaz.